血友病领域突破性疗法内地首张处方落地广州
中新网广东新闻7月10日电 (记者 蔡敏婕)血友病siRNA创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液近日广州开出内地首张处方。
ATLAS III期临床研究全球牵头研究者(leading PI)之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞。通讯员 供图
血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一。患者因先天缺乏特定凝血因子，时刻面临自发性或创伤后过度出血的威胁，如果控制不佳，反复出血不仅会带来剧痛，更会导致关节不可逆损伤、变形乃至残疾，严重颅内出血可直接危及生命。
南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞介绍，重型血友病患者基本丧失自主凝血能力，即便日常静息、轻微关节活动都会引发出血。不同于普通皮肤、黏膜出血，大部分血友病患者的出血发生在膝关节、踝关节、髋关节等负重关节，反复出血会引发关节炎症，破坏软骨与骨质，造成关节肿胀、畸形、肌肉萎缩，这也是血友病患者被称为“玻璃人”的核心原因。
据《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》显示，血友病患者(重型占比80.29%)年均出血次数高达32次，每十天左右一次的“出血负担”是患者面临的巨大难关。而传统规律替代治疗下，患者每年需接受约127次静脉注射，频繁静脉穿刺带来的生理痛苦和治疗不便，形成显著的“针头负担“，严重影响治疗依从性和生活质量。
与传统因子替代治疗需频繁静脉注射不同，芬妥司兰钠注射液采用皮下注射方式，一年最少仅需6次注射；在疗效方面，患者接受治疗后的年化出血率(ABR)和年化关节出血率(AJBR)分别低至3.7次和1.9次，实现了长期有效的出血与关节损伤控制。
孙竞表示，超长给药间隔回应了患者对低频次治疗、高生活自由度的核心需求，有助于显著提升长期治疗依从性，减少因治疗中断导致的不可逆关节损伤，让规律预防融入患者日常生活。(完)
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